
Może cię zainteresować także: Ból pleców, senność? Setki chorych żyją w nieświadomości, diagnoza pada po... 9 latach
Trudna decyzja, spektakularne efekty
Pierwszy na świecie lek, nusinersen, opracowany w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni jest stosowany od 2016 roku, a w Unii Europejskiej od 2017 roku. Była to pierwsza na świecie skuteczna terapia na tę rzadką chorobę genetyczną. Z początku europejscy eksperci z dystansem przyglądali się nowemu lekowi.Walka z czasem
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to rzadka, ciężka choroba, w której z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych prowadzi do uogólnionego osłabienia i postępującego zaniku mięśni szkieletowych, a w ostateczności do częściowego albo całkowitego paraliżu.Leczenie dla każdego
Chociaż SMA kojarzone jest z chorobą małych dzieci, to do polskiego programu lekowego mogą zostać zakwalifikowani pacjenci w każdym wieku. Co również ważne: mają zapewnione ciągłe leczenie.Skuteczna terapia
Specjaliści powtarzają: "Przy SMA najważniejszy jest czas". W przypadku, gdy choruje malutkie dziecko, w ciągu zaledwie kilku dni może nastąpić pogorszenie. Dlatego pacjent może zostać włączony do programu niemal natychmiastowo. Włączenie do programu to jednak jeden aspekt – dla pacjentów najważniejsza jest skuteczność.Priorytet? Badania przesiewowe!
Program jednak nie zwalnia. Lista potrzeb pacjentów jest długa, a lekarze i przedstawiciele Fundacji SMA są zdeterminowani, by postawić kolejny milowy krok: robić badania przesiewowe niemowląt.Praca grupowa
Walka z SMA to przykład, czym jest prawdziwa praca grupowa. To działania najlepszych ekspertów, Polskiego Towarzystwa SMA, Fundacji SMA i rehabilitantów sprawiają, że osoby z SMA z coraz większym entuzjazmem patrzą w przyszłość. Profesor Marcin Czech podkreśla, że najlepszym rozwiązaniem dla pacjentów i budżetu jest opieka wielospecjalistyczna, wzorowana na systemie amerykańskim, która traktuje chorego holistycznie – to wtedy możemy osiągać największą skuteczność.15.12.2020 roku na stronie Sejmu pojawił się projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 stycznia 2021 r.
Decyzją Ministerstwa Zdrowia, przedłużony został na kolejne dwa lata program "Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni", którym bez żadnych ograniczeń są objęci wszyscy chorzy na SMA. W ramach programu pacjenci otrzymują terapię lekiem nusinersen, który jest pierwszym zarejestrowanym przyczynowym leczeniem SMA.
Może cię zainteresować także: Oto choroba, której nie widać. Co 33. z nas jest nosicielem wadliwego genu