Wylosują 100 dzieci, które dostaną najdroższy lek świata. Ta choroba dotyka szczególnie najmłodszych
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) dotyka średnio jedno na 10 tys. urodzonych dzieci. Z tego ponad 50 proc. cierpi na pierwszy typ choroby, który jest najniebezpieczniejszy. W ubiegłym roku lek na SMA opracowany przez jedną z największych firm farmaceutycznych Novartis został dopuszczony do obrotu przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków i kosztuje ponad 2 mln dolarów. W tym roku koncern zamierza wylosować 100 dzieci, które zostaną poddane terapii.
SMA (ang. spinal muscular atrophy) to rzadka i ciężka choroba, która szczególnie dotyka najmłodszych pacjentów do drugiego roku życia. Wada genetyczna sprawia, że w rdzeniu kręgowym obumierają neurony odpowiedzialne za rozkurcze i skurcze mięśni. U dzieci objawy pojawiają się nagle i rozwijają gwałtownie.
Jeśli lek na SMA nie zostanie podany w krótkim czasie, to pacjent zatrzymuje się w rozwoju fizycznym. Nie jest w stanie samodzielnie siedzieć, traci możliwość przełykania oraz oddychania. To dolegliwości charakterystyczne dla najcięższego - 1 typu choroby, który dotyka najczęściej niemowląt i małych dzieci.
Najdroższy lek świata Zolgensma za darmo
Terapia genetyczna Zolgensma uważana jest za najdroższą na świecie i kosztuje ponad 2 mln dolarów. Podczas terapii do żyły wstrzykuje się preparat AVXS-101, zawierający gen SMN1, który u chorych dzieci jest uszkodzony. Ten specyfik może niemal całkowicie wyleczyć dzieci z SMA, a jeśli zostanie poddany jeszcze przed wystąpieniem objawów (wykryty w badaniach przesiewowych noworodków), to jest w stanie całkowicie zapobiec rozwojowi rdzeniowego zaniku mięśni.
Firma farmaceutyczna Novartis, która opracowała AVXS-101 poinformowała, że wylosuje 100 dzieci, które zostaną poddane terapii genetycznej Zolgensma. Koncern podkreśla, że w loterii udział mogą wziąć pacjenci z SMA, którzy nie ukończyli 2 lat, także ci, którzy są obywatelami lub rezydentami krajów, w których terapia nie została zatwierdzona jeszcze przez tamtejsze organy regulacyjne.
Nikt nie będzie faworyzowany
Novartis zastrzega, że nie będzie faworyzować w losowaniu żadnego dziecka, ani kraju pochodzenia danego pacjenta. Dodatkowo firma zaznacza, że zdaje sobie sprawę z wyzwań, jakie stoją przed tym programem i że nie trafi on do wszystkich, jednak postanowili podjąć krok, który będzie tym naprzód dla globalnej dostępności.
Źródło: novartis.comMoże cię zainteresować: Kacper cierpi na chorobę, która rozwija się po cichu. Ratunkiem jest najdroższy lek świata